- Polish Nephrology and Dialysis | official journal of the Polish Society of Nephrology
Nowe możliwości enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Fabry’ego –pegunigalzydaza alfa
Odsłona nefrologiczna choroby IgG4-zależnej
13 March 2024Nefroprotekcja w szpiczaku mnogim
13 March 2024Nowe możliwości enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Fabry'ego
– pegunigalzydaza alfa
Michał Nowicki
Pegunigalzydaza alfa to nowa postać enzymatycznej terapii zastępczej do długotrwałego stosowania u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry’ego, wprowadzona do Unii europejskiej i Stanów Zjednoczonych w maju 2023 roku. Substancja czynna tego leku stanowi koniugat rekombinowanego, ludzkiego enzymu alfa galaktozydazy a, z glikolem polietylenowym (pegylowany enzym). Zastosowana modyfikacja wydłuża okres półtrwania leku we krwi oraz może zmniejszać immunogenność, przy zachowaniu równoważnej skuteczności w porównaniu z dotychczasowymi terapiami. w artykule omówiono właściwości farmakologiczne pegunigalzydazy alfa oraz przedstawiono wyniki badań klinicznych porównujących ten nowy lek z wcześniejszymi terapiami tj. agalzydazą alfa i beta.
(NEFROL DIAL POL 2023; 27: 80-84)
New possibilities of enzyme replacement therapy for Fabry disease – pegunigalsidase alfa
Pegunigalsidase alfa is a new enzyme replacement therapy indicated for long-term treatment of adult patients with Fabry disease, introduced to the european Union and the United States in May 2023. The active ingredient is a recombinant human enzyme alpha-galactosidase a conjugated with polyethylene glycol (pegylated enzyme). This modification extended the half-life of the drug in the blood and aimed to reduce its immunogenicity, while maintaining equivalent effectiveness compared to earlier regimens. The article reviews the pharmacological properties of pegunigalsidase alfa and presents the results of comparative clinical trials with earlier enzyme treatments with agalsidase alfa and beta.
(POL NEPHROL DIAL 2023; 27: 80-84)