- Polish Nephrology and Dialysis | official journal of the Polish Society of Nephrology
Diagnostyka i leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego u osób dorosłych – aktualizacja zaleceń Grupy Roboczej Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego (rok 2024)
Streszczenia prac przyjętych na XXVIII Konferencję PTN
19 June 2024Rola pielęgniarki w kontroli ciśnienia tętniczego u chorych przewlekle hemodializowanych
19 November 2024Diagnostyka i leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego u osób dorosłych – aktualizacja zaleceń Grupy Roboczej Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego (rok 2024)
Michał Nowicki, Alicja Dębska-Ślizień, Magdalena Durlik, Ryszard Gellert, Magdalena Krajewska, Katarzyna Krzanowska, Anna Masajtis-Zagajewska, Krzysztof Pawlaczyk, Tomasz Stompór
Mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) stanowi grupę chorób cechujących się niedokrwistością hemolityczną mikroangiopatyczną oraz małopłytkowością i uszkodzeniem narządów w następstwie zmian zakrzepowych. Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) i plamica zakrzepowa małopłytkowa (TTP) stanowią główne postaci TMA. aHUS jest najczęściej spowodowany wrodzonymi nieprawidłowościami w zakresie układu dopełniacza. W diagnostyce TMA kluczowe jest jak najszybsze wykluczenie przyczyn wtórnych oraz różnicowanie TTP i aHUS. We wstępnej diagnostyce różnicowej i kwalifikacji do celowanego leczenia TMA należy posługiwać się PlASMic Score, co pozwala na szybsze wdrożenie celowanej terapii. leczenie aHUS obejmuje jak najszybsze rozpoczęcie podawania wybiórczego inhibitora c5 układu dopełniacza, a plazmafereza i wlewy osocza świe- żo mrożonego mogą być stosowane jedynie do czasu uzyskania dostępu do tego leku. Obecnie dostępne są dwa preparaty wybiórczo blokujące c5 tj. krócej działający ekulizumab i długodziałający rawulizumab. leki te mają bardzo porównywalny profil bezpieczeń- stwa i skuteczność. leczenie ma charakter długoterminowy. Z uwagi na istotne ryzyko nawrotu choroby ewentualna decyzja o wstrzymaniu leczenia wymaga szczegółowej oceny podłoża genetycznego choroby, dotychczasowego jej przebiegu i skuteczności prowadzonego leczenia. Po przeszczepieniu nerki ryzyko nawrotu aHUS lub wystąpienia aHUS de novo jest znaczne. leczenie nawrotu aHUS po przeszczepieniu i postaci de novo oparte jest na długotrwałym podawaniu ekulizumabu lub rawulizumabu. W ostatnich 5 latach od czasu wydania przez naszą grupę roboczą pierwszych zaleceń dot. terapii aHUS zmieniła się dostępność leków oraz organizacja kwalifikacji i opieki nad chorymi. Obecnie wszyscy zakwalifikowani przez ekspertów Zespołu Koordynującego ds. leczenia Atypowego Zespo- łu Hemolityczno-Mocznicowego chorzy są w Polsce leczeni w peł- ni refundowanymi wybiórczymi inhibitorami c5 tj. ekulizumabem i, od 2023 roku, długodziałającym rawulizumabem. Kwalifikacja do programu leczenia aHUS w Polsce jest centralna i odbywa się za po- średnictwem dedykowanego portalu, a długoterminowe leczenie prowadzą wybrane w poszczególnych województwach specjalistyczne ośrodki.
(NEFROl DiAl POl 2024; 28: 81-110)
Diagnosis and treatment of atypical hemolytic uremic syndrome in adults - update of the recommendations of the Working Group of the Polish Society of Nephrology (2024)
hrombotic microangiopathy (TMA) is a group of diseases characterized by hemolytic microangiopathic anemia, thrombocytopenia and organ damage due to thrombotic changes. Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) and thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) are the main forms of the TMA. aHUS is most often caused by congenital abnormalities in the complement system. The diagnosis of TMA requires rapid exclusion of secondary causes and differentiation between TTP and aHUS. The PlASMic Score should be used for the initial differential diagnosis and faster implementation of targeted therapy. Treatment of aHUS includes the earliest possible administration of a selective c5 complement inhibitor. Plasmapheresis and fresh frozen plasma infusions can be used only until the drug becomes available. currently, there are two selective c5 inhibitors available, i.e. shorter-acting eculizumab and long-acting ravulizumab. Both have a very comparable safety profile and effectiveness. The treatment is long-term. Due to the significant risk of disease recurrence, a possible decision to discontinue the treatment requires a detailed assessment of the genetic basis of the disease, its whole course, and the effectiveness of the treatment. After kidney transplantation, the risk of aHUS recurrence or aHUS de novo is significant. Treatment of the aHUS recurrence after transplantation and de novo is based on long-term administration of eculizumab or ravulizumab. in the last 5 years since our working group issued the first recommendations on aHUS therapy, the availability of drugs and the organization of patient qualification and care have changed. currently, all patients qualified by experts from the coordinating Team for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome are treated in Poland with fully reimbursed selective c5 inhibitors, i.e. eculizumab and, from 2023, long-acting ravulizumab. Qualification for the aHUS treatment programme in Poland is central and takes place via a dedicated portal, and long-term treatment is provided by specialist centers selected in each voivodeship.
(POL NEPHROL DIAL 2024; 28: 21-26)